探索生活百科

益普生罕见病新药帕罗伐汀获FDA批准上市

探索生活百科

8月16日,益普生宣布帕罗伐汀(palovarotene)获FDA批准用于治疗儿童(8岁及以上女童和10岁及以上男童)和成人进行性肌肉骨化症(FOP)患者。辗转两年多,这款产品终于在美国上市了。

帕罗伐汀是一种可口服的选择性视黄酸受体γ(RARγ)激动剂,最初被罗氏开发用于治疗慢性阻塞性肺病(COPD),但治疗效果不佳。后来,有研究发现,帕罗伐汀可通过作用于骨形态发生蛋白(BMP)I型受体ACVR1/ALK2(ACVR1/ALK2突变是FOP的致病机制),抑制其下游通路异常激活,从而起到抑制异位骨化(HO)的作用。

发表评论 (已有0条评论)

还木有评论哦,快来抢沙发吧~